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Estudio: La Ketamina Podría Tratar el Síndrome de Rett, Inusual Condición Infantil sin Cura

Por Lara Goldstein

Estudio: La Ketamina Podría Tratar el Síndrome de Rett, Inusual Condición Infantil sin Cura

✍ 2 November, 2022 - 11:30


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La empresa de biofarmacia especializada PharmaTher Holdings Ltd. (OTC:PHRRF) ha firmado un acuerdo de evaluación y opción exclusiva con la Universidad Case Western Reserve (CWRU) para el desarrollo y la comercialización de la propiedad intelectual de la ketamina para el tratamiento del síndrome de Rett (RTS). Éste es un inusual trastorno neurológico genético que provoca una grave discapacidad de los movimientos musculares.

Los medicamentos actuales aprobados por la FDA no ofrecen ninguna cura para el síndrome de Rett. Este trastorno se da casi exclusivamente en niñas y provoca graves deficiencias en su capacidad para hablar, caminar, comer e incluso respirar.

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La ketamina ha sido probada para este síndrome en un ensayo clínico de fase 2 con resultados prometedores. El objetivo es apoyar un plan clínico y regulatorio definido para la retroalimentación de la FDA y, eventualmente, desarrollar una terapia legal con ketamina para el síndrome de Rett.

El CEO de PharmaTher, Fabio Chianelli, dijo que la compañía se complace en haber añadido el programa RTS a su cartera de productos en fase clínica que desarrollan nuevos usos y sistemas de administración de ketamina para la salud mental y los trastornos neurológicos y del dolor.

Los términos del acuerdo otorgan a PharmaTher una opción exclusiva de hasta 12 meses para evaluar el plan de regulación, desarrollo clínico y comercialización de la cartera de propiedad intelectual de CWRU. Esto incluye una patente emitida en EEUU y una patente provisional para la composición y el método para el tratamiento de trastornos generalizados del desarrollo, y una patente provisional de EEUU para los efectos agudos y sostenidos del tratamiento con ketamina a dosis bajas en modelos de ratón del síndrome de Rett.

Más información sobre el síndrome de Rett

El síndrome de Rett se caracteriza por movimientos repetitivos casi constantes de las manos y la pérdida del uso intencionado de las mismas. Suele encontrarse en niñxs de entre 6 y 18 meses.

Está causado por mutaciones del cromosoma X en un gen llamado MECP2, y se da en 1 de cada 10.000 nacimientos de mujeres en todo el mundo. En el caso de los niños, la cifra es mucho menor.

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El potencial de la ketamina para tratar el síndrome de Rett ha sido validado de forma independiente en dos laboratorios en dos cepas diferentes de ratones MECP2. Asimismo, se ha completado un estudio clínico de fase 2, aunque los resultados aún no se han publicado.

El potencial terapéutico del fármaco para tratar este síndrome fue probado por primera vez por el Dr. David M. Katz, profesor emérito del departamento de neurociencias de la facultad de medicina de la CWRU, y sus colegas. Estos encontraron resultados prometedores de dosis subanestésicas de ketamina en ratones mutantes MECP2 hembra en términos de revertir de forma aguda las anormalidades en la expresión de Fos y la función sensoriomotora.

La administración crónica de ketamina también mejoró los síntomas y prolongó la vida en los mutantes MECP2 macho nulos. Además, la capacidad de la ketamina en dosis bajas para mejorar la función en una amplia gama de síntomas puede estar relacionada con su capacidad para aumentar la actividad de la red cortical, posiblemente por la inhibición selectiva de las interneuronas GABAérgicas. El compuesto también tiene la capacidad de disminuir la excitabilidad sináptica en las redes del tronco cerebral importantes para el control respiratorio y autonómico.

Por lo tanto, la ketamina puede ser ideal para corregir el desequilibrio entre la actividad cortical y la del tronco cerebral que caracteriza al cerebro con deficiencia de MECP2.

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Por otro lado, además de sus efectos agudos sobre la función del circuito, el trabajo en otros modelos de enfermedad ha demostrado que la ketamina también estimula rápidamente el crecimiento dendrítico, los niveles de BDNF y la expresión de proteínas sinápticas clave, al menos en parte a través de la activación de la señalización mTOR, deficiente en los mutantes MECP2.

En conjunto, estos hallazgos sugieren que, además del rescate agudo de la función neurológica, la ketamina también tiene el potencial de promover la reparación sináptica en el síndrome de Rett mediante la mejora de la conectividad estructural y funcional, como se ha demostrado previamente en modelos animales de depresión y estrés.

Vía Benzinga, traducida por El Planteo.

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